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La pioglitazona sería útil en adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X

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From: Diario médico, June 10, 2013

El grupo de investigación en enfermedades neurodegenerativas del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (Idibell), dirigido por Aurora Pujol, investigadora Icrea, ha demostrado que la pioglitazona, un fármaco para controlar la diabetes tipo 2, es capaz de reparar la médula espinal de modelos de ratones con adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (ALD-X). (ver el artículo).

Los resultados de este estudio, que ha adelantado la edición electrónica de la revista Brain, son un paso importante en el camino hacia el desarrollo de una terapia para la enfermedad en humanos.

Hasta ahora, la implicación de las mitocondrias en la enfermedad no era evidente. "Sabíamos por nuestra investigación reciente que el estrés oxidativo estaba implicado; y también que los fallos bioenergéticos comienzan antes de que aparezcan los síntomas de la enfermedad. Por lo tanto, decidimos investigar el papel de las mitocondrias".

"Observamos que los modelos de ratones X-ALD muestran una pérdida de las mitocondrias a los 12 meses de edad, antes de la aparición de los síntomas de la enfermedad, por lo que no podría ser una consecuencia de la enfermedad, sino más bien un factor que contribuye. También sabíamos que la vía implicada en la pérdida mitocondrial podría ser tratada con pioglitazona, un fármaco que se utiliza para controlar la diabetes, así que decidimos probar su efecto en los ratones".

Los investigadores fueron capaces de demostrarlo, tanto a través de análisis de las médulas espinales post mortem, como también in vivo haciendo pasar a los ratones por una serie de pruebas físicas. Aunque la ALD-X es una enfermedad relativamente rara, hay otros trastornos neurodegenerativos causados por la degeneración de la vaina de mielina en los que también están implicados la quiebra bioenergética, el estrés oxidativo y la degeneración de los axones. Esto incluye la enfermedad de Parkinson, la enfermedad de Huntington y el Alzheimer. "Es posible que nuestros resultados también puedan ser relevantes para estos desórdenes".

A raíz de estos prometedores resultados en breve se iniciará un ensayo clínico multicéntrico de fase II con pioglitazona en pacientes con adrenoleucodistrofia.

 

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Last Updated on Monday, 03 February 2014 10:47  

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