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Un cóctel de antioxidantes, potencial terapia para la adrenoleucodistrofia

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February 3, 2011

Un grupo dirigido por Aurora Pujol, del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (Idibell), ha descubierto que la combinación de tres antioxidantes revierte los principales síntomas de la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X. El ensayo piloto en humanos está en fase de reclutamiento y pendiente de aprobación para comenzar.

El grupo de Enfermedades Neurometabólicas liderado por Aurora Pujol, del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge.



La combinación de N-acetilcisteína, ácido lipoico y vitamina E se ha mostrado útil para revertir la paraparesia espástica en un modelo animal de adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X, según se desprende de los resultados de un estudio dirigido por Aurora Pujol, investigadora Icrea y jefa del grupo de enfermedades neurometabólicas del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (Idibell).

El trabajo, que ha adelantado la versión electrónica de la revista Annals of Neurology, concluye que los ratones que han recibido el cóctel de los tres antioxidantes durante un periodo de seis meses han conseguido recobrar sus capacidades locomotoras y alcanzar un estado físico óptimo.

Pujol ha explicado a Diario Médico que estos resultados brindan una "buena base racional para pensar que el
tratamiento se puede administrar de forma crónica en pacientes adultos".Basándose en estos hallazgos, los científicos han concluido que existe una relación directa entre el estrés oxidativo y la degeneración axonal, que es uno de los principales factores implicados en el desarrollo de la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X.

La variante cerebral infantil fulminante de esta patología neurodegenerativa suele debutar en niños de entre 5 y 10 años y su pronóstico es muy malo. Para estos pacientes existen dos opciones terapéuticas que consisten en el trasplante de médula ósea y en la terapia génica basada en un vector lentiviral derivado del VIH, ambos en fase experimental.

El tipo que afecta a los adultos, que se conoce como adrenomieloneuropatía y aparece entre jóvenes de entre 20 y 30 años, por el momento no dispone de un tratamiento eficaz.

Este grupo de investigación, con financiación del Ministerio de Sanidad, realizará el primer ensayo clínico en el mundo que servirá de prueba de concepto para comprobar que el cóctel de antioxidantes es eficaz para recuperar los datos biológicos en estos pacientes.

El éxito de este estudio abriría la puerta para evaluar esta estrategia en otras axonopatías en las que el estrés oxidativo tiene un papel importante como las neuropatías mitocondriales, la esclerosis lateral amiotrófica, la ataxia de Friedreich, la enfermedad de Pelizaeus Merzbacher o el Alzheimer.

Paper available in: pdf button

Last Updated on Friday, 11 February 2011 12:08  

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