Neurometabolic Diseases Lab

  • Increase font size
  • Default font size
  • Decrease font size
Home On the News Els 20.150 euros de la campanya Arnau 97 ja han permès provar un nou fàrmac en dos nens

Els 20.150 euros de la campanya Arnau 97 ja han permès provar un nou fàrmac en dos nens

E-mail Print PDF

Els 20.150 euros de la campanya Arnau 97 ja han permès provar un nou fàrmac en dos nens

5 juliol 2016

Ver el artículo en:

Gràcies a la recollida de 20.150 euros de la campanya Arnau 97 que es va portar a terme a Taradell, la fundació IDIBELL (on es van donar els diners) ja ha estudiat l’efecte d’un nou fàrmac per curar la malaltia X-ALD.

La campanya es va dur a terme a inicis d’octubre de 2015, després de la mort l’11 de setembre del jove taradellenc Arnau Ricart a qui li van diagnosticar la malaltia X-ALD (Adrenoleucodistrofia). Es van recollir diners a través d’un acte organitzat per l’Associació de Botiguers de Taradell i la venda de polseres i es van recollir més de 23.000 signatures per demanar que la malaltia s’inclogui en el cribatge prenatal.

Tota aquesta solidaritat ha fet possible obtenir ja els primers resultats. La fundació IDIBELL ha informat a finals de juny que, fins ara, l’únic tractament de la malaltia era el transplantament de medul·la òssia o la teràpia gènica que està en fase experimental en un assaig clínic internacional. Però aquest tractament només es pot aplicar en poquíssims casos, ja que s’ha de fer abans dels primers símptomes clínics.

Gràcies als diners recollits en la campanya Arnau 97 s’està provant un antiinflamatori molt potent que impedeixi la destrucció de la mielina del cervell (un gen defectuós provoca acumulació d’acids grassos que destrueix la mielina i provoca la mort). Amb els diners s’ha estudiat l’efecte d’aquest fàrmac prometedor en uns ratolins amb resultats molt positius. De manera, que ja s’ha provat en ús compassiu (és a dir, abans de la seva autorització, en una fase inicial del seu desenvolupament clínic es pot adminstrar a maltalts en situacions clíniques compromeses o que no disposen d’alternatives terapèutiques satisfactòries) en dos nens amb X-ALD.

Els estudis dels ratolins es realitzen a les instal·lacions d’IDIBELL, sota la direcció de la doctora Aurora Pujol. Els tractaments als dos nens s’estan realitzant a l’Hospital de Sant Joan de Déu i a l’Hospital de Donostia. Els fons rebuts s’han gestionat a través del CiBERER (Centre de Recerca en Xarxa de Malalties Rares) i s’han dedicat íntegrament a finançar aquest projecte d’investigació.

Encara estàs a temps de fer la teva aportació a travès de la nova campanya:

 


Dim lights

Last Updated on Friday, 18 November 2016 17:19  

View My Stats